Fibrosi cistica: nuova speranza da un farmaco sperimentale
Giu 12th, 2011 | Di cc | Categoria: SaluteNasce una nuova speranza per i pazienti affetti dalla fibrosi cistica, grazie ad un farmaco sperimentale. È una patologia molto grave, circa dieci anni fa, la Cystic Fibrosis Foundation statunitense, aveva dichiarato la necessità di creare e sperimentare nuove terapie per contrastarla e curarne i sintomi. Grazie ad un recente studio inglese, questo, forse, potrà essere realizzato in un futuro prossimo, addirittura, se tutti gli studi lo confermeranno, già dalla metà di quest’anno si potrà chiedere all’FDA, Food and Drug Admisitration, l’approvazione.
La ricerca, che si è occupata della scoperta del nuovo farmaco, è stata condotta dagli studiosi dell’University of Alabama di Birmingham, e pubblicata dalla rivista New England Journal of Medicine. I ricercatori hanno scoperto come questa nuova molecola, denominata VX-770, riesca a ridurre i sintomi della malattia, senza provocare particolari effetti collaterali. Questo, grazie, alla sua azione sulla proteina ritenuta responsabile dell’insorgenza della fibrosi cistica.
Infatti, questa grave malattia congenita, dipenderebbe da un’anomalia a carico della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), che ha l’importante funzione di regolare gli scambi idroelettrolitici. A causa di ciò tutte le secrezioni corporee risultano “disidratate”, ossia con un’importante carenza di acqua. Quindi, il muco ad esempio sarà denso e vischioso, causando ostruzione dei vasi e dei dotti, con tutte le infezioni polmonari che ne conseguono. Grazie a questo nuovo farmaco si possono trattare le alterazioni presenti sulla proteina interessata, inibendo i sintomi gravi che colpiscono i polmoni.
